Mục đích của liệu pháp gen là
Liệu pháp gen là việc chữa trị các bệnh di truyền bằng cách phục hồi chức năng của các gen bị đột biến
Có 2 biện pháp:
+ Thay thế gen bệnh bằng gen lành
+ Đưa bổ sung gen lành vào cơ thể người bệnh
Liệu pháp gen nhằm mục đích phục hồi chức năng bình thường của tế bào, mô khắc phục sai hỏng di truyền, thêm chức năng mới cho tế bào